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药物通用名称
HDAC亚型1 选择性抑制剂
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外周T细胞淋巴瘤（pTCL）
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弥漫性大B细胞淋巴瘤
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结直肠癌
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肝癌
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胰腺癌
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前列腺癌
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与检查点抑制剂合用治疗B细胞淋巴瘤
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结直肠癌
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• 高度选选择性HDAC Class I 抑制剂；
双重机制
• 低副作用的口服药物；
• 能让免疫系统重新辨认肿瘤细胞，适用于复发性癌症病患者；
• 具有2个可识别HCC和lymphoma的生物标志物，HR23B和MYD88；
• 正进行临床Ib/II期试验：结直肠癌创新肿瘤免疫学与表现遗传学综合治疗法，复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤肿瘤免疫学配合疗法。参考借鉴美国模式，CXD101在中国只需做一个开放的单臂MRCT就可申请有条件上市；
• 孤儿药物称号：已被欧洲药监局批准；
• 受专利保护的新型小分子表观遗传基因调节剂；
• 具有免疫调节活性的苯甲酰胺类
HDAC抑制剂
• 将表观遗传开关大开而导致肿瘤细
胞凋亡
• 增加肿瘤细胞中肿瘤抗原的表达
• 有着与抗PD-1/L1药物协同作用的
科学证据
CXD101 精准医学方案, 倪健博士最先发现的MyD88生物标志物的重要作用
CXD101: 免疫组合疗法
CXD101: 以生物标志物摘选病人后进行单一药物治疗
• 国外进展
试验分期
研究题目
进展
I 期
一项评估口服CXD101的安全性、耐受性、药代动力学和药效学(在21天内连续5天连续给药)，用于生物标志物HR23B表达增强的晚期恶性肿瘤患者。
已完成剂量递增试验，正在进行扩展试验
Ib/II期研究
一项对转移性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的临床II期随机试验
已获得MHRA批准，目前已启动
Ib/II期研究
一项评价CXD101胶囊在生物标志物表达阳性/阴性的复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（pTCL）患者中评价CXD101胶囊的疗效和安全性的开放、单组、Ib/II期、多地区临床试验（MRCT）
已获得EMA批准临床和罕见病批准，目前国内处在试验申报及准备阶段
• 国内进展
试验分期
研究题目
进展
Ib/II期研究
一项评价CXD101胶囊在生物标志物表达阳性/阴性的复发性或难治性T细胞淋巴瘤（TCL）或弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中评价CXD101胶囊的疗效和安全性的开放、单臂、PK/PD 、Ib/II期临床试验
试验方案已获香港玛丽医院主要研究者（PI）的认可，试验处于最后准备阶段，即将启动。
Ib/II期研究
一项对转移性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的临床II期随机试验
已获得MHRA批准，目前已启动
Ib/II期研究
一项评价CXD101胶囊在生物标志物表达阳性/阴性的复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（pTCL）、晚期或转移性难治性肝癌和结直肠癌患者中评价CXD101胶囊的疗效和安全性的开放、单臂、PK/PD 、Ib/II期多地区临床试验（MRCT）
试验方案已制定并获得PI认可，选择上海瑞金医院作为牵头医院，选择海军军医大学统计学教研室为统计单位，无锡太美为数据管理单位，CRO为君合